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案例丨用大数据降低临床试验成本的Medidata,6年时间客户数量翻3倍!

【数据猿导读】 普通而言,生物制药公司需花费5亿美金,10到15年时间,才能成功研发一款新药。新药研发的风险大、周期长、成本高,是药企最大的痛点之一。Medidata Solutions是一家总部设在美国的技术公司,专门从事开发和营销基于云计算平台的临床试验和数据分析处理操作应用程序,用大数据降低临床试验...

案例丨用大数据降低临床试验成本的Medidata,6年时间客户数量翻3倍!

Medidata Solutions是一家总部设在美国的技术公司,专门从事开发和营销基于云计算平台的临床试验和数据分析处理操作应用程序。

公司提供临床应用、数据分析和基准判断,为临床试验的参与者(包括药企研究员、医生和患者等)提供最先进的工具,以规划和管理临床试验,以缩短药物研发周期、减低研发成本更低、控制研发风险。

Medidata涉及的特定技术领域包括协议开发、临床网站合作和管理、随机化和供应管理试验、通过web表单捕捉病人数据、移动医疗设备、实验室报告和影像系统、质量监控管理、安全事件捕获和业务分析。

公司总部位于纽约,并在英国、日本、韩国、中国和新加坡等地设有11 个办事处,全球范围总工雇佣约1500 多人(截止2015年)。

主要客户包括制药公司、生物科技公司、医疗器械公司、学术和政府机、医药研发合同外包服务机构(CRO)以及其他生命科学组织。Medidata平台目前已有客户600多家,支持超过10000次临床研究和270多万试验志愿者。

药企的痛点

普通而言,生物制药公司需花费5亿美金,10到15年时间,才能成功研发一款新药。新药研发的风险大、周期长、成本高,是药企最大的痛点之一。

以FDA 的要求为例,从实验室发现新化合物,到研发出有临床效果的新药,有如下阶段:

1、临床前试验

通过实验室和动物试验,证明某种新发型的化合物对某种特定疾病有生物活性,评估其安全性。

2、新药临床研究申请

完成临床前试验后,向FDA提交新药临床研究申请,若在提交申请后30天内FDA未驳回,则该新药临床研究申请被视为有效,接下来可进行人体试验。新药临床研究申请需说明:临床前试验的材料、临床试验计划、地点、负责人、新化合物结构、投药方式、动物试验中显示的所有毒性情况、该化合物的生产制造生产。整个新药临床研究计划必须经过机构审评委员会(Institutional Revuew Board,IRB)的审查和通过。申请者必须就新药临床试验的进展,每年向FDA和IRB 汇报一次。

3、新药临床研究申请

该阶段的临床试验通常会征集20-100名健康的志愿者进行研究。研究的首要目的是确保药物的安全性,特别是安全剂量范围。同时,也会采集这一阶段的临床试验数据,包括志愿者的吸收、代谢、排泄以及药效持续时间等维度。

4、二期临床试验

该阶段的临床试验通常征集100-500名相关患者进行研究。研究的首要目的是确定药物在临床上的有效性。

5、三期临床试验

该阶段的临床试验通常征集 1000-5000名临床和住院病人,研究或许分布在多个医学中心。在医生的严格监控下,进一步获得关于该药物的临床有效性、不良反应、与其他药物的相互作用等维度的数据。该阶段研究会使用安慰剂对照和双盲法试验。三期临床试验是整个新药研发过程中最重要的一步。

6、新药申请

完成以上三阶段的临床试验后,通过分析所掌握的数据,证明新药的安全性和有效性,便可向 FDA提交新药申请。新药申请需提交之前收集到的所有资料。一般而言,新药申请材料约有100000 页。FDA应在6个月内完成新药评审,但由于申请者众多且案牍巨大,超时评审属于常态。

7、批准上市

如果FDA 批准新药上市,则该药物即可上市销售,供医生和病人使用。但是,仍然必须定期向FDA提交相关资料,包括副作用和质量管理的数据。对于某些药物而言,FDA还会要求继续四期临床试验,检测该药物可能出现的长期副作用。

8、四期临床研究

某些药物上市后会继续收到监测,主要监测数据是该新药被较大规模的人群使用后的临床疗效和不良反应。药物使用需知将根据该阶段的反馈结果进行相应的修订。若在该阶段发现了之前研究中没有发现的严重不良反应,例如服用该药会显著增加用药人群的动脉粥样硬化发病率,FDA 会强制要求该药下架。

以上流程显示出新药研发周期之长、风险之大、成本之高。而在Medidata 之前,新药研发的各个流程的数据采集通常是用纸质化的方式采集和管理,这极大地影响了药物研发的效率。

纸质化的临床试验数据采集和数据管理对临床试验本身产生的负面影响有以下几类:

(1)新药研发的投资巨大,但成功率并不高。主要的解决方式是大量筛选候选的化合物,并时刻关心其疗效和毒性。若发现该化合物存在某种严重缺陷,立即停止,以便控制研发安支出。若整个临床试验过程中只能凭借纸质化的临床试验数据采集手段,可能会延误决策者发现问题,从而导致本可避免的经费浪费。

(2)由于受试对象必须有一定代表性,而且总体数量有限,目前流行的新药临床试验很多会联合多个实验中心同步进行。此处便涉及不同中心之间的信息传递。纸质化的临床试验数据采集手段会造成横向沟通的沟通成本较大。

(3)当药物临床试验进入三期和四期后,不良反应成为检测的重点,纸质化的信息采集和沟通可能会患者和研发进程均造成负面影响。若遇到意外状况,医生开展抢救治疗,必须明确知晓患者的病理、用药历史、过敏反应和禁忌,纸质化的信息采集模式不利于及时抢救。

行业趋势:信息化与研发经费攀升

临床实验数据采集和管理会直接影响药物研发临床试验的质量。信息化水平的提升可以有效减少药物研发的时间,缩短新药上市的流程,从而节省相关的成本。

从1995年起,美国、日本和欧洲的生物制药公司和医药研发合同外包服务(CRO) 逐步由传统的纸质化的临床数据采集和数据管理模式转向电子化的临床数据采集和数据管理。基于临床实验数据采集(EDC)的多阶段的数据分析使得决策更加快速,方便研究人员对不同组别的样本的分配比例进行调整、再次估计样本量、改变实验组、停止实验等。另一方面,对志愿者而言,临床实验数据采集(EDC)对不良反应的数据反馈更加及时,可以更好地保护志愿者的健康状况。

2002年开始,先进经济体的使用电子化临床数据采集和数据管理系统的程度飞猛进,近几年美国的临床试验信息化程度已经超过90%。Medidata 的成功很大程度是是因为看准了行业的信息化发展趋势,提前半步发力,站在了风口浪尖上。

另一方面,全球范围内,医药研发的经费也保持了增长态势,从2004年的830亿美元增长到2016年的1200亿美元(估计值)。于是,如何控制成本,系统性地提升新药研发的效率,成为了各大制药巨头、医药研发合同外包服务(CRO) 和科研机构所共同关注的议题。

多业务线组合,Rave是王牌

Medidata 的产品业务涉及临床研究从初期规划、研究机构参与、患者参与到后期研究实施、分析和基准的各个阶段,产品用户对象包括了医药研发合同外包服务(CRO) 、科研机构、患者和赞助商等多个主体。

其中,最为核心的拳头产品是Medidata Rave,这是目前最受欢迎的电子数据采集系统(EDC)加上临床数据管理系统(CDMS)的全套解决方案。电子数据采集系统会从全球范围内的研究网站抓取数据,并导出符合行业标准的数据形式。同时,电子数据采集系统还会不断采集其他类型的数据,例如实验室信息管理系统(LIMS)、电子化的患者报告临床结局(ePRO)、交互语音应答系统(IVRS)以及交互网络回应系统(IWRS)。

以Medidata Rave为核心产品,Medidata有研发了多款其他产品。比如最优化实施的研究设计的Medidata Study Design Optimization、使得预算更合理支付更准确的Medidata Grants Manager、为申办者和医药研发合同外包服务(CRO) 提供客观的成本基准的Medidata CRO Contractor、临床试验管理系统Medidata CTMS、将ePRO(电子患者结果报告)带到移动设备的Medidata Patient Cloud、自动收集不良事件(AE)和严重不良事件(SAE)的Medidata Raver Safety Gataway 等等。以上产品皆与Medidata Rave兼容,已经使用Medidata Rave 且满意度较高的客户也更有可能愿意尝试其他新产品。

Saas驱动的商业模式

Medidata 近年来收入的上涨主要受益于客户的增加。从2009年IPO 至2015年,客户数量从173 家增加到611家,几乎每年拓展20%的新客户。公司的主要客户有制药公司、大型全球化生物制药巨头、疫苗研究员、新兴生物技术公司、专业制药公司、单病种研究员、医用设备商、学院医学中心等,包括强生公司(Johnson & Johnson)和武田药品工业(Takeda Pharmaceutical Co.)等知名公司。

从Medidata 的客户种类来看,制药类企业占了45%,生物科技公司占24%,CRO 占了15%,学术研究机构和医疗器械商各站8%。从地理分布上看,65%的客户位于美国,20%位于欧洲,15%位于亚太地区。Medidata 在亚太地区的客户开发力度还有大幅提高的潜力。

为保持高速增长,Medidata 在营销方面的花费逐年上升,并且组建了一支强大的营销团队,截止2015年已287达人。营销的重要性相比产品处于上升阶段。

同期,Medidata 的研发费用也保持了较快的增长,从220万美元增长至920万美元。2013年以来,研发费用的增长率有所减缓,但2015年研发团队规模亦达420人。

由于Medidata 的企业用户数量不断增长,其收入明显增加,从2009年的1.4亿美元上升到2015年的3.92亿美元。其中,订阅服务收入的增长占比从2009年的73%上升到2015年的86%;专业服务收入占比从2009年的27%下降到2015年的14%。

在过去三年里,订阅服务的毛利率分别为84%、84%和86%;而专业服务的毛利润为33%、29%和25%。专业服务的毛利率远低于订阅服务的毛利率。以高毛利、快增长的订阅类服务为主要业务的商业模式(software as a service)是Medidata 成功的核心。

净利润方面,刚开始很低,虽然在不断攀升,但不时会出现净利润增长率的下滑。有个需要注意的点,即根据权责发生制,Medidata 高昂的研发费用和市场营销费用是单次计的,而其主要依赖的订阅服务收入是按周期获得的。简单来讲,SaaS 驱动的商业模式使得会计变得更为复杂,净利润难以全面反应企业的成长性。这也可以解释,为何Medidata 的净利润增长一度低于预期但仍被投资。

为了保持高速增长,Medidata分别并购了3家公司。2008年3月收购Fast Track,2011年6月收购Clinical Force,2016年4月收购Intelemage LLC。以上并购均为横向并购,最大的目的就是获取用户,增大市场份额。

除了SaaS,Medidata也尝试了其它去中心化的创新,例如和可穿戴设备的合作。利用穿戴设备从研究对象收集实时数据,全面呈现受试者的日常生理指标,有着巨大的临床价值。2015年5月雀巢研发中心发起一项临床试验,研究一种营养产品与一项特定运动的结合。所有受试者被要求佩戴Garmin的vívofit健康手环,以便收运动和日常活动的数据;同时使用Medidata的患者电子记录软件,方便其在智能手机或平板电脑上完成调查问卷。手环的监测数据和Patient Cloud的日常数据,全部导入Medidata Clinical Cloud云平台。然后,Medidata Clinical Cloud对数据实时分析。

Medidata 也面临来自甲骨文等对手的竞争。甲骨文公司一直是强有力的企业信息技术服务的提供商,其客户包括不少制药公司、生物科技公司等。甲骨文的弱点在于战线过长,很难在医药这个细分领域与Medidata 展开高效竞争。另一家与Medidata 从事相似业务的公司是Perceptive Informatics,后者同样聚焦于临床研究的信息化,包括电子化的临床数据采集和管理、临床试验管理和电子患者报告结果,辉瑞和默沙东均为主要客户。

Medidata在中国

Medidata 已经在中国成立办事处,并与泰格医药(CRO)、诺思格(CRO)、北京大学(学术研究机构)等组织合作。

CFDA《临床试验数据管理工作技术指南》(2016年112号)明确提出鼓励中国的制药企业和医药研发合同外包服务(CRO) 引入、开发和应用符合规范的临床试验数据管理系统(EDC);同时,112号文也对临床实验数据管理系统提出了一系列原则要求和技术规范,目的是促使中国的药物研发从传统的纸质数据管理方式逐步向电子化数据管理方式演化,更好地提升中国整体新药研发的技术实力。这个政策导向对Medidata 开展中国业务有利。

然而,Medidata 在中国的发展也面临不少障碍:

(1)法律层面,Medidata 的服务器不在中国,此处面临监管方面的难题;

(2)本土决策权不足,由于跨国公司的组织架构,美国总部决策慢;

(3)营销细节上,存在服务发票开具的问题。这给中国本土的同类创业公司留下了发展空间。


来源:蛋壳研究院

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